【大河财立方 记者 史冰倩 王宇】“我们正处在医药创新的黄金时代，每一天都有新的技术、新的数据、新的希望。”9月4日，在2025上海先导产业大会暨第14届医药CEO论坛上，国泰海通研究所副所长、科技组长、生物医药首席分析师余文心表示。

近年来，医药行业的创新浪潮从肿瘤免疫向更广阔的慢性病、自免疾病、基因治疗等领域拓展。小核酸、细胞与基因治疗（CGT）、自免疾病药物被普遍认为将是下一代“重磅炸弹”的诞生地。

三生国健总经理刘彦丽指出，自免疾病是全球第二大疾病领域，但在中国，自免领域仍在起跑阶段，未来潜力巨大。

“中国300多亿元的自免市场中，生物制剂就占到40%～50%，而全球自免市场的80%是大分子药物。”刘彦丽表示，自免领域的患者渗透率也非常低，我们有一百多种自免疾病，已知的治疗方式仅覆盖30多种，探索空间巨大。

她认为，自免领域的治疗等级正在从免疫抑制向免疫重置、组织修复升级。“与肿瘤不同，自免疾病不仅要考虑疗效，更要关注安全性。未来的突破可能来自免疫重置，让免疫系统重新达到稳态。”

靖因药业CEO冀群升对siRNA技术(小核酸技术的一种)充满信心：“siRNA是最有可能产生百亿美元重磅产品的赛道，它颠覆了慢性病的治疗方式。资本、技术当下都在助推siRNA技术的发展，众人拾柴火焰高，随着更多的数据跑出来，未来一定会取得突破。”

小核酸药物未来的市场潜力和空间巨大。据EvaluatePharma和BCG统计分析预测，2025年全球小核酸药物市场规模将突破100亿美元。

“小核酸技术未来一旦突破，将打开更大的市场空间。慢性病不是‘病’，但不管控就会引发并发症，siRNA提供了终身管理的可能。”冀群升说。

靖因药业与CRISPR Therapeutics的合作模式也引发关注。冀群升表示:“我们选择Co-development（合作开发）模式，是因为我们要做产品，要做中国的Alnylam。不是一锤子买卖，而是长期绑定、共同开发。”

“我们对各种分子模式和技术领域都有观察和考量，但最终选择重点投入CGT，是因为我们认为这是长期最具潜力的领域。”博腾股份董事长居年丰从CDMO（提供药物研发生产外包服务组织）企业角度分享了观察。

他指出，递送技术仍是CGT领域的核心瓶颈。“无论是安全性、靶向性和效率都还需要提升。但产业正在快速进步，有逐渐走向成熟的趋势。”

居年丰认为，小核酸是当前增长最快、最确定的赛道，但CGT在肿瘤和遗传病领域同样具有巨大潜力。“CAR-T疗法已经证明了自己的价值，基因编辑技术也在走向成熟。这个领域需要耐心，但长期价值明确。”

面对中国医药行业的内卷现象，嘉宾们一致认为，创新不是卷速度，而是卷差异度。

“大浪淘沙，优胜劣汰。大家都看到机会，但不是每个人都能跑出来。最终要靠分子设计、工艺开发、临床方案的全链条差异化。”刘彦丽说。

居年丰建议企业要基于产业阶段和竞争格局做出选择：“抗体领域格局已定，我们就选择放弃。CGT国内还没有绝对龙头，我们就重点投入，每个企业都要找到自己的定位。”

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